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GC녹십자가 개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제가 식품의약품안전처로부터 희귀의약품 지정을 받았다. 이로써 미국 FDA와 유럽 EMA에 이어 국내에서도 희귀의약품 지위를 확보했다.
7일 CG녹십자에 따르면 국내 희귀의약품 지정은 △유병 인구 2만명 이하인 질환에 사용되는 의약품 △ 적절한 치료 대안이 없거나 기존 치료제 대비 안전성과 유효성이 현저히 개선된 의약퓸을 대상으로 한다.
국내 희귀의약품으로 지정되면 신청 전 사전 검토 수수료 감면과 조건부 허가 신청 대상 자격 등 개발·허가 과정에서 혜택이 주어진다.
산필리포증후군은 리소좀 축적 질환(Lysosomal Storage Disease)의 일종으로 약 7만명 당 1명 비율로 발생하는 것으로 알려져 있다.
주로 2~5세 소아에서 언어 발달 지연과 발달 정체가 나타나며 이후 인지 기능 저하 운동 능력 약화 호흡기 문제로 이어져 생명에 위협을 준다. 현재 승인된 치료제는 없으며 증상 완화를 위한 재활 치료만 이뤄지고 있어 환자들의 미충족 의료 수요가 매우 크다.
GC녹십자는 해당 치료제를 뇌실투여(intracerebroventricular, ICV) 제형으로 개발 중이다. 약물을 뇌실에 직접 투약하는 방식으로 중증 환자의 인지 기능 개선에 효과적일 것으로 기대된다.
실제로 지난해 발표된 비임상 결과에서 GC1130A의 ICV 제형은 척추강 내 직접 투여(IT) 대비 최대 47배 높은 약물 전달 효과를 보였다.
현재 GC1130A는 미국·한국·일본에서 임상 1상이 진행 중이며 회사 측은 5년 내 상용화를 목표로 하고 있다.
허은철 GC녹십자 대표는 “국내 희귀의약품 지정으로 개발 속도가 한층 빨라질 것으로 기대한다”며 “GC1130A가 산필리포증후군 환자들의 미충족 의료 수요를 해소할 수 있는 의미 있는 대안이 될 것이다”고 말했다.
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