)
식품의약품안전처는 극희귀질환인 알파-만노사이드축적증 성인과 소아 환자의 비중추신경계 증상 치료에 사용하는 희귀의약품인 ‘람제데주10밀리그램(벨마나제알파)’를 12일 허가했다.
알파 만노사이드 축적증은 50~100만명 중 발생하는 극희기질환으로 리소좀 내 알파-만노사이드분해효소 결핍으로 인해 만노스가 포함된 올리고당이 분해되지 못해 몸안에 당이 축정되는 질환이다. 이로인해 면역저하, 청력상실, 안면 및 골격 이상 등 다양한 증상이 발현된다.
람제데는 은 유전자재조합 알파-만노사이드분해효소로, 알파-만노사이드축적증 환자에서 부족한 이 효소를 보충하여, 장기 내 만노스가 포함된 올리고당의 축적을 감소시키고 비중추신경계 증상을 완화하는 기전이다.
발현된 증상에 대한 비특이적 대증요법이외 허가된 치료제는 없었다. 유일하게 골수이식을 통해 공여자의 효소생산 능력을 수여자가 확보할 수 있는 치료법 등이 활용돼 왔다. 이번 허가로 해당 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다.
람제데는 이탈리아 소재 이탈리아 소재 치에시(Chiesi) 파마슈티컬스가 개발한 제품이다. 2018년 유럽에서 승인을 받았으며 미FDA 승인은 23년 받았다. 국내에서는 광동제약이 공급한다.
후원하기
이 기사에 대해 어떻게 생각하시나요?
추천해요
좋아요
감동이에요
화나요
슬퍼요
추천해요0
좋아요0
감동이에요0
화나요0
슬퍼요0
기사제보 
